Bilim dünyasında büyük tartışmalara yol açan, yaşlanan göz hücrelerini gençleştirerek görme kaybını geri döndürmeyi hedefleyen öncü hücre yenileme tedavisi, ilk kez bir insan üzerinde uygulandı. Tedavi, retina hücrelerine yeniden gençleşme yeteneği kazandırmak amacıyla özel bir genetik programın aktive edilmesini içeriyor ve deney, etik kaygılar nedeniyle yakından takip ediliyor.
Tedavi nasıl çalışıyor?
Terapi, 'Yamanaka faktörleri' olarak bilinen dört genin, kısmi hücre yeniden programlaması için göz hücrelerine geçici olarak verilmesini esas alıyor. Fareler üzerinde yapılan önceki çalışmalar, bu yöntemin retinal yaşlanmayı tersine çevirebildiğini göstermişti. Ancak insan denemesi, gen ifadesinde istenmeyen değişiklikler ve tümör oluşumu riski nedeniyle bilim insanları arasında endişe yaratıyor.
Projeyi yürüten ekip, tedavinin ilk aşamasında ileri düzeyde makula dejenerasyonu olan ve yasal olarak kör kabul edilen 60 yaşındaki bir hastayı seçti. Hastanın bir gözüne, virüs vektörü aracılığıyla düşük dozda Yamanaka faktörleri enjekte edildi. İşlem, lokal anestezi altında yaklaşık 30 dakika sürdü.
Tartışmalar ve etik boyut
Terapi, özellikle hücrelerin kontrolsüz çoğalmasına ve kansere yol açma potansiyeli nedeniyle eleştiriliyor. Daha önce fare deneylerinde, faktörlerin çok uzun süre aktif kalması durumunda teratomlar (iyi huylu tümörler) oluştuğu gözlemlenmişti. Araştırmacılar, insan denemesinde bu riski azaltmak için genlerin yalnızca birkaç gün aktif kalmasını sağlayan bir sistem kullandıklarını belirtiyor.
Etik kurullar, deneyin potansiyel faydalarını (önemli bir görme kurtarma şansı) risklere (körlük veya tümör) karşı tartarak onay verdi. Ancak bazı bağımsız uzmanlar, bu tür bir genetik müdahalenin kısa vadede güvenliğinin kanıtlanmadığını ve daha fazla hayvan deneyi yapılması gerektiğini savunuyor.
Hastanın tedaviye yanıtı, önümüzdeki altı ay boyunca haftalık göz muayeneleri ve görme testleriyle izlenecek. İlk sonuçların 2025 yılı başında açıklanması bekleniyor. Başarılı olması halinde, benzer hücresel yenileme yaklaşımlarının kalp, beyin gibi diğer doku ve organlarda yaşlanma karşıtı tedaviler için kullanılmasının önü açılabilir.